Die ersten klinischen Gentherapie-Studien wurden 1989 initiiert. Zunächst wurden periphere Blutzellen (pBZ) mit rekombinanten Genen ausgestattet, um die biologi-schen Eigenschaften tumorinfiltrierender Lymphozyten zu untersuchen und eine Verbesserung der Immuntherapie von Tumoren zu ermöglichen: In ähnlicher Weise wurden pBZ mit dem Adenosin-Deaminase-Gen (ADA) beschickt, um so den ADA-Mangel «substitutiv» zu behandeln. Inzwischen sind eine Vielzahl anderer klinischer Protokolle genehmigt worden, die den Transfer heterologer DNS in hämatopoetische Knochenmarkzellen, Hepatozyten und Tumorzellen vorsehen. Weit größer noch ist die Zahl der präklinischen Studien, von denen zumindest ein Teil bald auch Eingang in die Klinik finden wird. Die Sicherheit des retroviralen Gen-transfers ist ein zentrales Anliegen, trotz aller Vorkehrungen wird sich die Inzidenz möglicher Komplikationen definitiv nur in klinischen Studien erfassen lassen kön-nen. Relativ kleine Patientenzahlen werden dabei die Signifikanz der statistischen Aussagen limitieren. Zusätzliche Probleme für die Abschätzung des Sicherheitsrisi-kos erwachsen aus der Notwendigkeit einer Langzeit-Beobachtung der Patienten und evtl. ihrer Nachkommen. Entscheidend für die Weiterentwicklung der Gentherapie sind Verbesserungen der Gentransfer-Systeme, die Optimierung der Trans-fektionseffizienz und -spezifität sowie die Sicherstellung der Expressionsstabilität des transfizierten Gens. Technische Probleme limitieren noch die «Anti-Gen-therapie», d.h. die Ausschaltung fehlerhafter oder inadäquat exprimierter Gene mittels Antisense-Oligodesoxyribonukleotiden und Ribozymen, die zweifellos ge-rade für die Onkologie eine Bereicherung sein werden.

Keywords:
Gentherapie, Zielsetzungen, Gentherapie, Grenzen
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© 1994 S. Karger AG, Basel
1994
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