Abstract
Die Überlebensdauer bei Multiplen Myelom (MM) ist im Zusammenhang mit der Einführung und breiten Anwendung zahlreicher neuartiger Wirkstoffe und Therapieschemata sowie dem neuen Therapieparadigma einer kontinuierlichen Behandlung oder Langzeittherapie in den vergangenen Jahren stark gestiegen. Im ambulanten Setting können diese Therapieansätze jedoch durch die damit verbundene Toxizitätsbelastung, die Belastung für die Patienten und andere Faktoren, wie beispielsweise die Kosten, limitiert sein. Trotz Wirksamkeitsverbesserungen im rigoros kontrollierten Setting klinischer Studien werden daher unter den realen Bedingungen der klinischen Praxis nicht immer die gleichen Ergebnisse erzielt. Zudem ist es wegen der Vielzahl der verschiedenen therapeutischen Optionen und Schemata, die in zahlreichen MM-Settings untersucht werden, unmöglich, direkte Vergleichsdaten der klinischen Studien zu erhalten, und es besteht die Versuchung, studienübergreifende Datenvergleiche vorzunehmen, um Daten über verschiedene Therapieschemata hinweg zu bewerten. Zahlreiche Faktoren, darunter patienten-, krankheits- und behandlungsbezogene Aspekte, können die Ergebnisse der klinischen Studien jedoch beeinflussen und zu Unterschieden zwischen den Studien führen, die einen direkten Vergleich zwischen den Daten erschweren. In der vorliegenden Arbeit untersuchen wir die verschiedenen Faktoren, die beim Vergleich der klinischen Studiendaten über die verfügbaren Wirkstoffe/Therapieschemata hinweg zu berücksichtigen sind, und beleuchten darüber hinaus weitere Gesichtspunkte, die die Übertragbarkeit der Ergebnisse auf die MM-Behandlung in der klinischen Praxis beeinflussen können. Ferner untersuchen wir die Unterschiede zwischen der Wirksamkeit in klinischen Studien und der Effektivität im Real-World-Setting mittels Literatur-Review nicht-klinischer Studiendaten zum rezidivierten/refraktären MM unter Therapieschemata mit neuartigen Wirkstoffen. Darüber hinaus bewerten wir die Daten im Zusammenhang mit den Ergebnissen der Phase-III-Studien zu den kürzlich zugelassenen und häufig verwendeten Therapieschemata. Wir zeigen, wie komplex die studienübergreifende Interpretation von klinischen Daten zu MM und Vergleiche zwischen klinischen Studien und Untersuchungen zur Routinebehandlung sind, und möchten Klinikern helfen, bei der Festlegung maßgeschneiderter Therapieansätze alle notwendigen Aspekte einzubeziehen.
