Abstract
Peu de traitements spécifiques de la cholestase chronique de l’enfant sont disponibles. La plupart des stratégies thérapeutiques réduisent la rétention des composants de la bile ou pallient certaines des conséquences d’une cholestase chronique. L’acide ursodésoxycholique est l’agent pharmacologique le plus souvent administré chez l’enfant atteint de cholestase chronique. Cet acide biliaire est administré à la posologie de 10 à 30 mg/kg/jour chez les patients présentant une mucoviscidose, des erreurs innées du métabolisme des acides biliaires, une cholestase intrahépatique familiale progressive, une cholangite sclérosante, une atrésie biliaire, un syndrome d’Alagille ou recevant une nutrition parentérale totale. L’acide ursodésoxycholique augmente principalement le débit biliaire et exerce un effet stabilisateur de membrane, ce qui réduit la toxicité des acides biliaires plus hydrophobes. La rifampicine, un antibiotique, à la posologie de 10 à 20 mg/kg/jour est très efficace pour le soulagement du prurit. Des effets similaires sont obtenus au moyen de résines échangeuses d’ions non absorbables. De plus, ces molécules diminuent la cholestérolémie, ce qui contribue à réduire les xanthomes. La compensation de certaines carences créées par une nutrition parentérale totale par l’administration d’acides gras essentiels ou de cystéine peut prévenir les troubles hépatiques associés ou contribuer à leur amélioration. Dans certaines affections cholestatiques, des interventions chirurgicales peuvent faciliter la suppression de l’obstacle à l’écoulement de la bile, comme par exemple la portoentérostomie chez les patients présentant une atrésie des voies biliaires En cas de cholestase intrahépatique, une amélioration clinique et biochimique peut être enregistrée après une dérivation de la bile ou une autre intervention (exclusion de l’iléon) limitant l’absorption des acides biliaires par l’intestin. Dans le futur, l’association de ces différents agents pharmacologiques, accroissement du débit biliaire, protection des membranes cellulaires ou correction de carences nutritionnelles devrait contribuer à une amélioration de la qualité de vie des enfants atteints de cholestase chronique et, par la suite, retarder la nécessité d’un traitement plus drastique comme une transplantation hépatique. Des progrès de la thérapie génique et de la transplantation d’hépatocytes pourraient être également très utiles. Cependant, de nombreuses années d’intenses recherches sont encore nécessaires avant qu’une étude, même pilote, de l’une de ces thérapies puisse être envisagée dans les hépatopathies résponsables d’une cholestase chronique.
